治療について
トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー*に対しては、以下の治療法があります。
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アミロイドが作られないようにする治療
- アミロイドになりやすい変異したTTRを変異のないTTRに置き換える(①肝移植)
- アミロイドの材料となるTTRが作られるのを抑える(②siRNA製剤)
- TTRを安定化して4つの部品がばらばらにならないようにする(③TTR四量体安定化剤)
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現れている症状を緩和・軽減する治療(④対症療法)
「遺伝性ATTR(ATTRv)アミロイドーシス」、「FAP(Familial Amyloid Polyneuropathy)」とも呼ばれています。
![トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する治療法の説明](/sites/default/files/attachments/types_of_treatment.png)
アミロイドが作られないようにする治療
① 肝移植
![肝移植のイメージ](/sites/default/files/attachments/liver_transplant.png)
手術により、アミロイドになりやすい変異したTTRを作る肝臓そのものを、変異のないTTRを作る健康な肝臓に入れ替えます。
ただし、変異のないTTRもアミロイドになって体内に沈着することがあります。
② siRNA製剤(静脈内投与、皮下投与)
![siRNA製剤のイメージ](/sites/default/files/attachments/sirna.png)
遺伝子からタンパク質が作られる際の仲介役であるメッセンジャーRNAを分解することで、変異の有無にかかわらず、 TTRが作られるのを抑え、TTRの量を減らします。
③ TTR四量体安定化剤(経口剤)
![TTR四量体安定化剤のイメージ](/sites/default/files/attachments/ttr_tetramer_stabilizer.png)
TTRの4つの部品がばらばらになるのを防ぎます。
現れている症状を緩和・軽減する治療
④ 対症療法
![症状のイメージ](/sites/default/files/attachments/tiryo-taisyouryouhou-img.png)
様々な症状に応じた薬や医療器具を用いて、症状を緩和・軽減させます。
例)
- 手足のしびれや痛み → 痛み止め
- 脈が遅くなる → ペースメーカー
- 下痢・便秘 → 下痢止め・便秘薬
など
どの治療法が最適かは担当医とご相談ください。